Pharming genetik

Pharming, generering av läkemedel som använder djur eller växter som är genetiskt konstruerade. Pharming är ett användbart alternativ till traditionell läkemedelsutveckling eftersom genetiskt konstruerade boskap och växter är relativt billiga att producera och underhålla. Dessutom kan ett litet antal apotekta djur eller ett litet fält eller växthus av apotekta växter generera stora mängder läkemedel, såsom hormoner, antikroppar, enzymer och vacciner. Trots dessa fördelar förblir emellertid pharming kontroversiellt på grund av oro över säkerheten för apotekmedel och deras produktion.

Sir Ian Wilmut: Pharming

År 1973 utnämndes Wilmut till senior vetenskaplig officer vid djuravelsforskningsorganisationen (ABRO; omdöpt till Edinburgh Research Station)

Ett av de första däggdjur som framgångsrikt konstruerades i syfte att pharmera var ett får med namnet Tracy, född 1990 och skapat av forskare under ledning av den brittiska utvecklingsbiologen Ian Wilmut vid Roslin Institute i Skottland. Tracy skapades från en zygot (ett encelligt befruktat embryo) som är genetiskt konstruerat genom DNA-injektion för att producera mjölk som innehåller stora mängder humant enzym alfa-1 antitrypsin, ett ämne som används för att behandla cystisk fibros och emfysem. 1997 genererade Wilmut och hans kollegor ytterligare ett apotekat får med namnet Polly, en Poll Dorset-klon tillverkad från kärnkraftsöverföring med en fetal fibroblastkärna som är genetiskt konstruerad för att uttrycka en mänsklig gen känd som FIX. Denna gen kodar ett ämne som kallas human faktor IX, en koagulationsfaktor som förekommer naturligt i de flesta människor men som är frånvarande hos personer med hemofili, som behöver ersättningsbehandling med en terapeutisk form av ämnet. Polly, tillsammans med två andra får konstruerade för att producera mänsklig faktor IX som också föddes 1997, representerade ett stort framsteg inom djurfartyg.

Det första apotekade medlet som producerades av djur för att få godkännande för terapeutisk användning var rekombinant humant antitrombin (marknadsfört som ATryn®), ett medel som hämmar blodkoagulation och som används för att förebygga hjärtattack och stroke hos patienter med hög risk. Detta medel utsöndras i mjölken från genetiskt tillverkade getter. Därefter isoleras och renas det från mjölken, vilket är föremål för en noggrann säkerhetstest, inklusive analys för närvaro av patogener (sjukdomsframkallande ämnen).

En mängd växter, inklusive majs, ris, potatis, tomater, tobak och alfalfa, har undersökts med avseende på deras pharming potential. Växtframställda läkemedel (PMP) skiljer sig från naturligt förekommande terapeutiska växtföreningar eftersom apotekta växter är genetiskt konstruerade för att uttrycka en gen som producerar en terapeutisk substans. Denna faktor skiljer också apotekta växter från växter som är genetiskt modifierade för jordbruksändamål. PMP: er kan extraheras och renas från frön, löv eller knölar, beroende på växttyp. Ett exempel på ett medel som har undersökts för snabb produktion i växter är ett vaccin mot H5N1, viruset som orsakar fågelinfluensa (fågelinfluensa). Produktionen av detta vaccin har testats i flera olika växter, inklusive lucerna och tobak. Behovet av bestämmelser för att förhindra införande av PMP i miljön och livsmedelsförsörjningen har emellertid visat sig vara betydande hinder för att främja anläggningens pharming.

För mer information om konstruerade djur och växter, se genetiskt modifierad organisme, bioingenjör och genteknik.